Учёные совершили прорыв в лечении болезни Паркинсона

Ученые сделали потенциально «судьбоносное» открытие, которое может проложить путь к созданию новых препаратов для лечения болезни Паркинсона.

Экспертам уже несколько десятилетий известно, что белок PINK1 напрямую связан с болезнью Паркинсона — самым быстрорастущим нейродегенеративным заболеванием в мире.

До сих пор никто не видел, как выглядит человеческий PINK1, как PINK1 прикрепляется к поверхности поврежденных митохондрий внутри клеток или как он активируется.

Independent cообщает, что теперь ученые выяснили, как включается мутация, и могут начать использовать эти знания, чтобы найти способ ее отключить и замедлить прогрессирование заболевания.

Исследователи из Института Уолтера и Элизы Холл, Центра исследований болезни Паркинсона в Австралии, разгадали многолетнюю загадку.

Болезнь Паркинсона может диагностироваться годами, иногда десятилетиями. Часто ассоциируется с тремором, имеет около 40 симптомов, включая когнитивные нарушения, проблемы с речью, регуляцией температуры тела и проблемы со зрением.

По статистике неврологическое состояние только в Британии поражает около 153 000 жителей. В настоящее время нет лекарства от болезни Паркинсона, хотя лекарства, физиотерапия и хирургия могут помочь контролировать симптомы.

Некоторые пациенты с болезнью Паркинсона могут принимать более 20 таблеток в день для контроля своего состояния. Одним из признаков болезни Паркинсона является гибель клеток мозга. Около 50 миллионов клеток умирают и заменяются в организме человека каждую минуту. Но, в отличие от других клеток в организме, когда клетки мозга умирают, скорость их замены чрезвычайно низка.

Когда митохондрии повреждаются, они перестают вырабатывать энергию и выделяют токсины в клетку. У здорового человека поврежденные клетки утилизируются в процессе, называемом митофагией.

У человека с болезнью Паркинсона и мутацией PINK1 процесс митофагии больше не функционирует правильно, и токсины накапливаются в клетке, в конечном итоге убивая ее. Клетки мозга нуждаются в большом количестве энергии и особенно чувствительны к этому повреждению.

В частности, PINK1 связан с болезнью Паркинсона, которая развивается у людей в возрасте до 50 лет. Несмотря на известную связь, исследователям ранее не удавалось визуализировать белок или принцип его работы.

«Это важная веха в исследовании болезни Паркинсона . Невероятно, наконец, увидеть PINK1 и понять, как он связывается с митохондриями», — сказал профессор Дэвид Командер, автор-корреспондент исследования.

«Наша структура открывает много новых способов изменения PINK1, по сути, его включения, что изменит жизнь людей с болезнью Паркинсона», — добавил он.

Идея использования PINK1 в качестве мишени для потенциальной лекарственной терапии давно обсуждалась, но пока не была реализована, поскольку структура PINK1 и то, как он прикрепляется к поврежденным митохондриям, были неизвестны.

Исследовательская группа надеется использовать эти знания для поиска препарата, способного замедлить или остановить болезнь Паркинсона у людей с мутацией PINK1.

Эти знания открывают будущие пути для лучшего дизайна лекарств и открытия лечения, которое могло бы замедлить или даже остановить прогрессирование болезни Паркинсона. Это жизненно важно, поскольку, несмотря на то, что это самое быстрорастущее неврологическое заболевание в мире, у нас пока нет никаких лекарственных средств, которые могли бы это сделать.